Qui puoi trovare il testo in Italiano della PETIZIONE 0635/2021

"Amyotrophic Lateral Sclerosis CALL FOR ACTION"

Petizione indirizzata a:

• Commissione Europea

• Parlamento Europeo

• Consiglio Europeo

• Presidente della Commissione Europea (Sig.ra Ursula von der Leyen)

• Presidente del Parlamento Europeo (Sig. David Maria Sassoli)

• Presidente del Consiglio Europeo (Sig. Charles Michel)

• Direttore Esecutivo dell'EMA (Sig.ra Emer Cooke)

La sclerosi laterale amiotrofica - SLA - nota anche come malattia di Lou Gehrig e malattia di Charcot, è una malattia neurodegenerativa inesorabilmente progressiva che attacca i motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale portando al deperimento muscolare e alla perdita di movimento.

La progressione è generalmente rapida, con un'aspettativa di vita media compresa tra 2 e 5 anni dalla comparsa dei sintomi.

Dopo 150+ anni dalla prima diagnosi, non esiste alcuna cura per la SLA! Questo è sorprendente. Questo è disumano e semplicemente inaccettabile. La SLA è letale al 100%.

Anche la Comunità SLA merita il livello di creatività, cooperazione, senso di urgenza e senso di responsabilità mostrato dai vari Ministeri della Salute dei diversi Paesi, dall'EMA, dalla FDA, dalla UE, dalle Agenzie di Regolamentazione Locale e dall'industria farmaceutica nella pandemia di COVID19.

La comunità SLA ha un disperato bisogno di aiuto e la Commissione Europea e il Parlamento Europeo hanno il dovere e il potere di cambiare l'esito di una storia che sembra già essere scritta.

LA RICHIESTA si basa su 4 pilastri

1. Ricerca Clinica

   1. Investimenti per aumentare la Ricerca Scientifica - Nell'ambito del progetto EU4Health 2021-2027 e Horizon 2020, deve esserci un capitolo di spesa dedicato per finanziare la ricerca scientifica sulla SLA. Il budget annuale, detenuto e coordinato dalla Commissione Europea, deve essere di 350 milioni di euro fino a quando non verrà trovata una cura. La Commissione Europea deve coinvolgere aziende tecnologicamente avanzate per finanziare e sviluppare farmaci come fatto per i vaccini COVID19. La SLA non è incurabile, è solo sottofinanziata e il tempo scorre in modo ineluttabile.

   2. Centro di eccellenza per la Ricerca Genetica - L'UE deve creare un sito clinico finalizzato al sequenziamento dell'intero genoma umano. Lo scopo di questa iniziativa è semplicemente inestimabile poiché il potenziale per scoprire la patogenesi e l'eziologia di diverse malattie è concreto. Tutte le forme ereditate sono genetiche ma non tutte le forme genetiche vengono ereditate. Il sequenziamento del genoma potrebbe aprire alla soluzione non solo della SLA ma anche di molteplici malattie come la demenza frontotemporale, l'Alzheimer, il Parkinson, il diabete e molte altre. L'approccio basato su CRISPR potrebbe quindi essere fondamentale.

   3. Centro di eccellenza di Medicina Rigenerativa - L'UE deve creare un sito clinico finalizzato alla riparazione dei tessuti danneggiati attraverso l'uso di cellule staminali. Il ripristino dei danni può restituire la piena funzionalità. Anche in questo caso la possibilità di risanarsi dai danni causati da malattie o traumi è enorme. Gli approcci di bioingegneria e biotecnologia sono fondamentali.

2. Accesso anticipato ai farmaci

   1. Consentire l'uso di farmaci sperimentali - Considerando che non esiste un'alternativa terapeutica valida, l'EMA deve concedere l'accesso anticipato / accelerato - come Autorizzazione Condizionale al Commercio, per: (i) farmaci non ancora autorizzati ma in fase di sperimentazione clinica. I medicinali non ancora autorizzati, possono essere ancora in fase di sperimentazione clinica e aver completato studi, almeno in Fase 2, che dimostrano un'efficacia adeguata con un profilo di rischio accettabile a supporto dell'indicazione richiesta. L'accesso anticipato / accelerato NON mette a repentaglio alcuna prova.

   2. Sovvenzionare l'Uso Compassionevole - Considerando che non esiste un'alternativa terapeutica valida, data la natura unica di questa malattia, concedere l'accesso anticipato - come Uso Compassionevole, finanziato dalla CE per: (i) farmaci autorizzati al di fuori dell'UE; (ii) farmaci da utilizzare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; (iii) farmaci orfani.

3. Semplificazione dei processi

   1. Abbreviare i tempi di valutazione dei farmaci (EMA / EC) - Creare un percorso dedicato / accelerato per il processo di regolamentazione dei farmaci correlati alla SLA per accelerare la revisione e l'approvazione complessive. Il percorso dedicato ai farmaci che affrontano le malattie neurodegenerative deve essere gestito da un team dedicato (come il rafforzamento del team "terapie per i disturbi neurologici e psichiatrici") e la valutazione e l'approvazione complessiva da parte dell'EMA non deve richiedere più di 45 giorni. La seguente approvazione da parte della Commissione Europea non deve richiedere più di 15 giorni.

   2. Semplificare il processo di approvazione dei farmaci (con gli Stati membri) - La Commissione Europea, il Parlamento Europeo e l'EMA devono collaborare con gli Stati membri per agevolare l'adozione dei nuovi farmaci, ridurre il time-to-market ed evitare passaggi ridondanti. Dopo l'approvazione dell'EMA e quella della Commissione Europea, non è necessario disporre di un altro processo di convalida end-2-end da parte dell'Agenzia nazionale di regolamentazione (inclusa una revisione da parte del comitato etico) e del Ministero della salute nazionale.

4. Supporto familiare

   1. Contributo alla famiglia del paziente - Al fine di sostenere le spese familiari per l'assistenza e le attività quotidiane, è fondamentale ricevere un contributo mensile dalla Commissione Europea. Questo tipo di importo forfettario è fondamentale per garantire un adeguato standard di vita e dovrebbe essere compreso tra € 1.500 e € 2.000 al mese.

Il POTERE DI 1

La Commissione Europea deve essere responsabile degli investimenti centralizzati per la ricerca scientifica coordinata (punto 1.1) e per i centri di eccellenza (punti 1.2 e 1.3) al fine di stabilire un quadro comune e standardizzato e un flusso di lavoro end-2-end efficiente ed efficace, massimizzare il ritorno sugli investimenti e gli sforzi dei ricercatori e ridurre lo spreco di TEMPO, il denaro investito e gli studi ridondanti.

La Commissione Europea deve considerare di sfruttare la rete europea esistente (ad esempio ENCALS, TRICALS) per promuovere la ricerca e portarla al livello successivo al fine di trovare una soluzione definitiva.