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Petizione I AM ALS

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia a rapida progressione, mortale al 100%, che uccide la maggior parte delle persone entro due o cinque anni dalla diagnosi. Per le decine di migliaia di americani che oggi vivono con la SLA e per le altre migliaia a cui verrà diagnosticata quest'anno, sono stati fatti pochi progressi nelle opzioni di trattamento efficaci. In effetti, la prognosi di una diagnosi di SLA è essenzialmente la stessa oggi come quando la malattia fu scoperta per la prima volta più di 150 anni fa. La SLA è una malattia grave con necessità mediche insoddisfatte. Le persone che convivono con la SLA meritano l'accesso a trattamenti sicuri ed efficaci il più rapidamente possibile.

NurOwn è un trattamento sperimentale a base di cellule staminali sviluppato da BrainStorm Cell Therapeutics che ha mostrato risultati incoraggianti negli studi clinici di Fase II e Fase III. Sebbene NurOwn non abbia raggiunto il suo endpoint primario nello studio di Fase III, si è dimostrato sicuro e mostra notevoli promesse nelle persone con SLA meno avanzata. Secondo lo studio peer-reviewed:

• Il trattamento con NurOwn ha portato a una tendenza al rallentamento della progressione in un sottogruppo pre-specificato di persone con un punteggio ALSFRS di 35 o superiore.

• Il liquido cerebrospinale raccolto da tutti i partecipanti ha mostrato miglioramenti significativi e sostenuti dei biomarcatori con NurOwn, ma non con il placebo, fornendo ulteriore supporto al fatto che il trattamento cambia il decorso della malattia.

• L'analisi post-hoc suggerisce che NurOwn potrebbe avere benefici clinici per i partecipanti con un punteggio ALSFRS superiore a 25. Ciò è ulteriormente supportato dai risultati riportati dai pazienti da un programma di accesso ampliato separato.

Dati questi risultati e il bisogno medico critico insoddisfatto della comunità ALS, esortiamo vivamente BrainStorm e la FDA a collaborare per determinare il miglior percorso da seguire per NurOwn, garantendo un accesso urgente a coloro che potrebbero trarne beneficio.

Nel presentare questa petizione, I AM ALS, in collaborazione con le organizzazioni ALS e la comunità ALS, insistono su trattamenti sicuri ed efficaci supportati da una scienza rigorosa, riconoscendo anche (1) il bisogno critico e insoddisfatto di trattamenti efficaci in questa malattia mortale al 100% e (2) la realtà che la SLA è una malattia altamente eterogenea e le cure che funzionano per una sottopopolazione di persone dovrebbero essere perseguite con urgenza.

Petizione

I AM ALS, in collaborazione con le organizzazioni ALS e la comunità ALS, invitano BrainStorm Cell Therapeutics e la Food and Drug Administration (FDA) a spostare urgentemente NurOwn attraverso il processo di regolamentazione.

Noi sottoscritti esigiamo le seguenti azioni:

1. BrainStorm deve collaborare con la FDA per stabilire immediatamente un percorso da seguire per una rapida revisione di NurOwn, incluso il deposito di una domanda di licenza per i prodotti biologici (BLA) e, se necessario, valutare se le prove di conferma possano essere adeguatamente raccolte nei requisiti post-marketing. I dati degli studi clinici mostrano che NurOwn è sicuro, ben tollerato e altamente promettente per una comunità con poche altre opzioni di trattamento. Sebbene lo studio di Fase III non abbia raggiunto il suo endpoint primario, i risultati, tra cui uno studio sottoposto a revisione paritaria e i risultati riportati dai pazienti, suggeriscono che NurOwn ha un beneficio clinico per almeno alcune persone. Pertanto, è imperativo che BrainStorm e la FDA collaborino urgentemente per determinare il percorso più rapido da seguire per il programma, che includa la presentazione di una domanda di licenza biologica (BLA).

2. La FDA deve esercitare un'adeguata flessibilità normativa per accelerare lo sviluppo e la revisione di NurOwn, un trattamento sperimentale per la SLA sicuro e promettente. La SLA è altamente eterogenea e fatale al 100%. Poiché la FDA considera il percorso da seguire e una volta presentata una domanda di licenza per i prodotti biologici (BLA) per NurOwn, la FDA deve agire rapidamente e in conformità con la propria Guida del 2019 per lo sviluppo di farmaci nella SLA (inclusa, a titolo esemplificativo, un'attenta considerazione dei risultati riportati dai pazienti e dei dati sui biomarcatori). Inoltre, incoraggiamo la FDA a sfruttare tutte le autorità e le flessibilità appropriate concesse dalla legge sui servizi sanitari pubblici e dalla legge federale sugli alimenti, i farmaci e i cosmetici per accelerare lo sviluppo di farmaci per condizioni rare gravi, pericolose per la vita con opzioni di trattamento minime disponibili e elevato bisogno medico insoddisfatto.