Amylyx Pharmaceuticals

AMX0035 è una terapia sperimentale, una coformulazione orale di 2 composti attivi, sodio fenilbutirrato e taurursodiolo. I passaggi chiave della produzione assicurano che questi 2 composti siano combinati correttamente per mantenere la forma della polvere, garantire un corretto assorbimento e soddisfare rigorosi standard di controllo della qualità; al di fuori della coformulazione AMX0035, non ci sono informazioni a supporto della combinazione di queste 2 molecole in modo tale da mantenere la sicurezza del paziente e la qualità del prodotto.

AMX0035 si propone di ridurre la morte neuronale mitigando contemporaneamente lo stress del reticolo endoplasmatico e la disfunzione mitocondriale.

Amylyx sta attualmente esplorando il potenziale di AMX0035 come opzione di trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), il morbo di Alzheimer e la sindrome di Wolfram.

L'azienda ha concluso uno studio clinico di fase 2 negli Stati Uniti d'America e alla fine del 2021 ha avviato uno studio clinico di fase 3 sia negli Stati Uniti d'America che in Europa. 

Inoltre, nel gennaio 2022, l'azienda ha reso noto di aver fatto richiesta di commercializzazione del proprio prodotto all'Agenzia Europea dei Medicinali dopo aver fatto domanda anche all'agenzia regolatoria canadese e statunitense. L'agenzia canadese e quella statunitense hanno approvato il farmaco rendendolo disponibile a tutti i malati di SLA sia in Canada che negli Stati Uniti d'America.

In Europa bisognerà ancora attendere per metà 2023 la decisione da parte dell'agenzia europea se concedere una autorizzazione al commercio condizionale. In ogni caso, in Europa e dunque anche in Italia, la sperimentazione di fase 3 si concluderà entro la fine del 2023.