Brainstorm Cell Therapeutics

NurOwn è un trattamento a base di cellule staminali che si concentra sul sistema di supporto cellulare in una persona con motoneuroni danneggiati dalla SLA. Mira a rallentare la progressione della malattia sostituendo il sistema danneggiato con uno potenziato.

Le cellule MSC-NTF autologhe sono prodotte dalle MSC derivate dal midollo osseo del paziente che sono state differenziate in coltura.

Le MSC di un paziente vengono raccolte e differenziate per secernere livelli elevati di NTF utilizzando una tecnologia proprietaria. Le MSC differenziate, note come cellule MSC-NTF, vengono quindi raccolte e preparate per l'iniezione nel paziente. Le cellule MSC-NTF non sono geneticamente modificate e rappresentano un approccio innovativo di terapia cellulare in grado di fornire efficacemente più NTF e citochine immunomodulatorie direttamente nel sito del danno per suscitare un effetto biologico desiderato e, infine, rallentare o stabilizzare la progressione della malattia.

Le cellule MSC-NTF autologhe secernono un profilo unico di molecole bioattive, inclusi NTF, microRNA e citochine.

Dopo la somministrazione intratecale, le cellule autologhe MSC-NTF possono attivare vie neuroprotettive e immunomodulatorie.

I partecipanti sottoposti alla somministrazione di NurOwn hanno dunque fornito cellule staminali derivate dal proprio midollo osseo aspirato. Queste cellule staminali sono state quindi programmate per secernere fattori neurotrofici (NTF), volti a promuovere la crescita e la sopravvivenza delle cellule nervose dopo essere state rilasciate nel midollo spinale del paziente. L'ipotesi è che queste cellule agiscano rilasciando fattori protettivi in ​​grado di favorire la sopravvivenza dei neuroni e in questo modo siano in grado di rallentare la progressione della malattia alleviandone i sintomi.

BrainStorm ha condotto uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi ripetute su cellule autologhe MSC-NTF in 200 pazienti con SLA in sei siti statunitensi.

Lo studio si è concluso a novembre 2020 e alla fine del 2021 è stato pubblicato anche un articolo sulla rivista Nerve and Muscle per la revisione tra pari da parte della comunità scientifica.

Attualmente l'accesso a NurOwn è consentito solo ed esclusivamente ad alcuni pazienti che hanno completato lo studio clinico di fase III negli Stati Uniti, grazie all'Expanded Access Program.

I risultati della fase 3 non sono stati ritenuti sufficientemente validi per avanzare una richiesta di autorizzazione all'agenzia regolatrice statunitense. L'azienda ha quindi incontrato nuovamente la FDA alla fine del 2023 e sta pianificando di implementare una nuova fase 3b nel corso del 2024 per confermare le evidenze emerse dalla precedente fase 3.