Clene Nanomedicine

Clene utilizza nanocatalizzatori metallici per risolvere i problemi energetici che si verificano nelle cellule che invecchiano e ci lasciano vulnerabili alle malattie. L'approccio di Clene coinvolge due degli elementi costitutivi dell'energia nella cellula: le forme ossidate e ridotte di nicotinamide adenina dinucleotide (rispettivamente NAD+ e NADH).

Clene ritiene che l'aumento del NAD+ abbia un potenziale terapeutico. Per esplorare questa idea, Clene ha sviluppato un nanocatalizzatore metallico chiamato CNM-Au8. CNM sta per Clean-Surfaced Nanocrystal e "Au" è, ovviamente, il simbolo chimico dell'oro.

CNM-Au8 ha stimolato e supportato le vie metaboliche energetiche nelle membrane degli oligodendrociti, promuovendo la rimielinizzazione degli assoni e il recupero delle funzioni comportamentali in modelli animali di sclerosi multipla.

CNM-Au8 è costituito da un processo di elettrocristallizzazione che utilizza filo d'oro puro, acqua e bicarbonato di sodio per creare una sospensione di nanocristalli puliti e sfaccettati. (I nanocristalli rimangono puliti perché resistono all'accumulo di residui organici potenzialmente tossici.)

CNM-Au8 è allo studio in molteplici studi clinici, inclusi due studi per il trattamento della sclerosi multipla (SM), uno per il trattamento del Parkinson e due studi per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Una volta all'interno delle cellule, le nanoterapie cataliticamente attive guidano reazioni cellulari critiche che producono energia nell'ambiente dello stress correlato alla malattia, riducendo al contempo le specie reattive dell'ossigeno dannose, con conseguente miglioramento della forma fisica, della funzione e della sopravvivenza neuronale e oligodendrogliale. Trasmettendo migliaia di elettroni di supporto energetico al secondo per nanocristallo, CNM-Au8® è stato ottimizzato per accelerare la neuroriparazione, migliorare la neuroprotezione e migliorare la rimielinizzazione. Mirando al metabolismo energetico, CNM-Au8 potrebbe essere in grado di proteggere i motoneuroni e ripristinare la funzione nei pazienti con SLA.

Clene si aspetta presto una lettura da uno studio di Fase II in doppio cieco, controllato con placebo, su pazienti con SLA. Questo studio mostrerà se il composto migliora significativamente il controllo muscolare nelle mani e nelle gambe dei pazienti. I dati in cieco dello studio RESCUE-ALS, che è stato riportato all'incontro annuale 2021 di ENCALS, hanno mostrato un cambiamento funzionale nei muscoli.

CNM-Au8 è stato in fase di valutazione in uno studio di Fase 3 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) negli Stati Uniti d'America con il centro di Boston come Istituto clinico principale. Purtroppo i risultati di questo studio non sono stati soddisfacenti dal punto di vista degli endoint primari ma hanno comunque offerto positivi risultati in termini di sopravvivenza che confermano quanto già emerso dallo studio di fase 2 australiano. Pertanto si ritiene che l'azienda possa voler condurre un nuovo studio di fase 3 per avvalorare le evidenze sinora emerse.