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NEURONATA-R® ini. (BM-MSC autologo) è una terapia autologa con cellule staminali mesenchimali del midollo osseo (BM-MSC autologa) che determina un effetto neuroprotettivo e allevia la progressione della malattia attraverso la protezione delle cellule nervose motorie, l'estensione della sopravvivenza dei motoneuroni, contribuendo alla funzione di regolazione infiammatoria e immunitaria dei nervi.

Il meccanismo di lenzumestrocel (nome generico del farmaco) sulla SLA è considerato espressione di fattori antinfiammatori, fattori neuroprotettivi e immunoregolazione: si ritiene che lenzumestrocel mostri effetti di guarigione sulla malattia inibendo l'apoptosi (morte cellulare programmata) dei neuroni iniziata dalla risposta immunitaria attraverso secrezione di fattori antinfiammatori che a loro volta inducono un aumento della differenziazione delle Treg.

Al 7 gennaio 2022, 98 pazienti su 115 sono stati registrati per una sperimentazione clinica di fase 3 in Corea del Sud.

Neuronata-R® è già approvato per l'uso in Corea del Sud dal 2014. Da allora, oltre 350 pazienti sono stati trattati con Neuronata-R®, compresi pazienti esteri.

Il meccanismo della terapia NeuroNata-R nella SLA è 1) Induzione delle cellule Treg, 2) Attivazione delle cellule Th2, 3) Aumento della conversione della popolazione M2, 4) Aumento delle citochine antinfiammatorie, 5) Rilascio di fattori neurotropici inclusi VEGF, NGF, BNDF.