Kadimastem

Numerosi studi hanno dimostrato che gli astrociti svolgono un ruolo cruciale nella progressione della SLA. Nei pazienti con SLA, gli astrociti non funzionano correttamente e attaccano i neuroni.

L'approccio innovativo di Kadimastem consiste nell'utilizzare astrociti completamente differenziati come terapia di medicina rigenerativa per la SLA – AstroRx® per rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita e l'aspettativa di vita del paziente. AstroRx® viene somministrato direttamente nel liquido midollare del paziente mediante un'iniezione intratecale standard in anestesia locale. Studi preclinici su modelli animali con SLA hanno dimostrato che AstroRx® è un trattamento sicuro che fornisce supporto sistemico ai motoneuroni danneggiati, aumentando l'aspettativa di vita e le funzioni motorie.

Le cellule staminali sono definite da due importanti caratteristiche: sono in grado di rinnovarsi attraverso la divisione cellulare e, in determinate condizioni fisiologiche o sperimentali, possono differenziarsi in (trasformarsi in) cellule specifiche del tessuto o dell'organo. In alcuni organi, come l'intestino e il midollo osseo, le cellule staminali spesso riparano e sostituiscono i tessuti danneggiati. In altri organi, come il pancreas e il cuore, le cellule staminali si dividono solo raramente.

4-5 giorni dopo la fecondazione, il pre-embrione, chiamato blastocisti, ha una massa interna di cellule che può dare origine a qualsiasi tipo di cellula (tranne la placenta).

Le linee di cellule staminali embrionali umane (hESC) derivano da questa massa cellulare interna. Queste cellule sono chiamate pluripotenti a causa della loro potenza di differenziarsi in molti (pluri) tipi cellulari.

Le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) sono cellule staminali pluripotenti create artificialmente da cellule adulte "normali" (ad esempio: una cellula della pelle). L'inserimento di geni specifici in una cellula può far sì che la cellula diventi pluripotente. iPSC condivide molte caratteristiche simili con hESC, tra cui il potenziale illimitato di proliferazione e la capacità di differenziarsi in tutti i tipi cellulari che compongono il corpo. Kadimastem utilizza entrambe le fonti cellulari pluripotenti (hESC e iPSC) per derivare le sue cellule differenziate.

Collettivamente queste cellule sono chiamate cellule staminali pluripotenti umane (hPSC).