Fondazione REVERT ONLUS

Il trapianto di cellule staminali cerebrali rappresenta una delle terapie potenzialmente efficaci contro le malattie neurodegenerative come la SLA. 

Il Prof. Angelo Vescovi con il suo team di ricerca ha messo a punto una tecnica di isolamento e di coltura di cellule staminali cerebrali umane provenienti esclusivamente da tessuto fetale prelevato da feti deceduti per cause naturali seguendo, la medesima procedura autorizzativa e di certificazione della donazione volontaria di organi. Le cellule vengono prodotte in regime GMP (Good Manifacturing Practice) secondo la normativa italiana ed europea, sono quindi a tutti gli effetti un farmaco e possono essere utilizzate anche in ambito clinico.

Per verificare e validare il potenziale terapeutico di queste cellule, sono stati condotti numerosi studi preclinici. Le ricerche sviluppate utilizzando un modello animale di SLA (ratti transgenici SOD-1) hanno in particolare dimostrato che, in seguito alla somministrazione intraspinale delle cellule staminali cerebrali, si ha un miglioramento del decorso della malattia, un rallentamento della perdita funzionale dei motoneuroni e un aumento della sopravvivenza degli animali. Questi esiti sintomatici favorevoli sono accompagnati da un ritardo nell'accumulo dei marker istopatologici della SLA.  Nei ratti trattati infatti, si ha una riduzione del processo infiammatorio a livello delle corna anteriori del midollo spinale, sede del trapianto di cellule, riconducibile ad una modalità d'azione pleiotropica da parte delle cellule stesse. I risultati ottenuti hanno così aperto la strada verso la sperimentazione clinica ed è stato infatti portato a termine un trial clinico di Fase I. 

Grazie al sostegno della Fondazione Revert Onlus, 18 pazienti affetti da SLA sono stati sottoposti al trattamento con cellule staminali cerebrali. Nel corso della sperimentazione non sono emersi eventi avversi confermando quindi la fattibilità e l’innocuità del trapianto di cellule staminali.

Per approfondire il potenziale terapeutico di queste cellule, una nuova fase due sta prendendo il via per l'inizio del 2024. Si attendono notizie dal team del professor Vescovi sui dettagli di questo nuovo protocollo sperimentale della Fase 2 del Trial clinico.