Stefania Corti è Professore Ordinario di Neurologia presso l’Università degli Studi di Milano e Direttore della SSD Malattie Neuromuscolari e Rare della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. La sua attività clinica e di ricerca è dedicata da oltre vent’anni alle malattie neurologiche rare, con particolare riferimento alla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) e all’Atrofia Muscolare Spinale (SMA).

L’attività di ricerca traslazionale del suo gruppo si fonda sull’impiego di cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) derivate da pazienti, differenziate in motoneuroni e organoidi di midollo spinale e cervello, integrate con approcci multi-omici (trascrittomica, proteomica, omiche spaziali) per identificare meccanismi patogenetici e nuovi bersagli terapeutici. Su queste piattaforme vengono sviluppate e testate strategie terapeutiche innovative basate su terapia genica, oligonucleotidi antisenso, vettori AAV e modulatori a RNA, con l’obiettivo di tradurre i risultati preclinici in opportunità terapeutiche concrete per i pazienti.

Coordina e partecipa a numerosi progetti di ricerca finanziati a livello nazionale e internazionale (Telethon, AriSLA, PRIN, Ministero della Salute, Unione Europea) ed è autrice di oltre trecento pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali peer-reviewed, con un’ampia rete di collaborazioni accademiche e cliniche.

Affianca alla ricerca una intensa attività clinica e assistenziale dedicata ai pazienti con malattie neuromuscolari rare e ai loro familiari. Partecipa allo European Reference Network EURO-NMD ed è coinvolta in iniziative internazionali di formazione, advocacy e collaborazione con le associazioni dei pazienti nell’ambito della SLA e della SMA.

Sabrina Paganoni è Professore Associato di Medicina Fisica e Riabilitazione presso la Harvard Medical School e Co-Direttore del Neurological Clinical Research Institute (NCRI) al Massachusetts General Hospital di Boston negli Stati Uniti d'America. La sua carriera è internazionalmente riconosciuta per l'impegno costante nel trasformare il panorama terapeutico della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), unendo l'innovazione della ricerca clinica all'attenzione per la qualità della vita dei pazienti.

La sua attività di ricerca è focalizzata sulla progettazione e conduzione di trial clinici di nuova generazione. È la Principal Investigator del celebre HEALEY ALS Platform Trial, il primo studio clinico multi-farmaco nel campo della SLA, progettato per accelerare drasticamente i tempi di scoperta di nuovi trattamenti attraverso un modello adattivo e l'uso di biomarcatori avanzati. Questo approccio pionieristico mira a testare più terapie simultaneamente, riducendo i tempi di attesa per i pazienti e ottimizzando le risorse scientifiche.

Autrice di numerose pubblicazioni su testate di alto profilo come il New England Journal of Medicine, la Dr.ssa Paganoni collabora attivamente con enti regolatori e associazioni di pazienti globali. La sua missione è garantire che l'innovazione scientifica si traduca rapidamente in opzioni terapeutiche accessibili, integrando la medicina riabilitativa con le più moderne terapie molecolari per offrire un approccio di cura globale e centrato sulla persona.

Jessica Mandrioli è Professore Ordinario di Neurologia presso l’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia, Direttrice della SC di Neurologia e Responsabile del Centro Malattie del Motoneurone dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena. Da oltre vent’anni dedica la sua attività alla cura e alla ricerca clinica sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica, affermandosi come una delle figure di riferimento nel panorama neurologico nazionale.

La sua attività di ricerca si focalizza sull’epidemiologia, l'identificazione di fattori di rischio ambientali e la scoperta di biomarcatori per migliorare la diagnosi e la prognosi della malattia. Ha coordinato e partecipato a numerosi trials clinici nazionali e internazionali, con un particolare interesse per il riposizionamento di farmaci e le terapie sperimentali volte a rallentare la progressione della neurodegenerazione. 

Coordinatrice di network e progetti di ricerca finanziati tramite bandi competitivi, la Prof.ssa Mandrioli è autrice di oltre duecento pubblicazioni scientifiche. Il suo impegno si estende alla collaborazione con le associazioni dei pazienti e alla promozione di approcci multidisciplinari che garantiscano una presa in carico globale, dalla gestione dei sintomi al supporto psicologico, ponendo sempre la dignità del paziente al centro del percorso di cura.

Angelo Luigi Vescovi è Professore Associato di Biologia Cellulare presso l’Università Link Campus di Roma, Presidente del Comitato Nazionale per la Bioetica, Direttore Scientifico della Fondazione REVERT ONLUS e membro del Consiglio Direttivo dell’Abu Dhabi Stem Cells Center (ADSCC) negli Emirati Arabi Uniti.

Scienziato di fama internazionale, è considerato uno dei padri della ricerca sulle cellule staminali cerebrali, avendo scoperto per primo la loro presenza nel cervello umano adulto, rivoluzionando la comprensione della rigenerazione del sistema nervoso centrale.

La sua attività di ricerca traslazionale è focalizzata sullo sviluppo di terapie cellulari per patologie neurodegenerative incurabili, come la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), la Sclerosi Multipla e i tumori cerebrali. È il coordinatore e promotore del primo trial clinico al mondo che prevede il trapianto di cellule staminali cerebrali umane in pazienti affetti da SLA, un progetto pionieristico volto a testare la sicurezza e l'efficacia di queste cellule nel proteggere i motoneuroni dal processo degenerativo.

Presidente della Commissione Nazionale per l’Abilitazione Scientifica e consulente per numerosi organismi governativi, il Prof. Vescovi ha pubblicato oltre duecento studi su riviste prestigiose come Nature e Science. Il suo impegno si estende alla bioetica e alla divulgazione scientifica, sostenendo una ricerca rigorosa che coniughi l'innovazione biotecnologica con il massimo rispetto per la vita umana, guidando la transizione della medicina rigenerativa dai laboratori alla pratica clinica d'eccellenza.